薬効分類名ファブリー病治療剤
一般的名称ミガーラスタット塩酸塩
ガラフォルドカプセル123mg
がらふぉるどかぷせる123mg
GALAFOLD Capsules 123mg
製造販売元／アミカス・セラピューティクス株式会社
その他の副作用
併用注意
カフェイン
［16.7.2参照］
カフェインとの同時摂取により、本剤の Cmax 及び AUC0-infがそれぞれ60%及び55%減少したとの報告があることから、本剤服用の前後 2 時間は摂取を避けること。
機序は不明である。
2. 禁忌（次の患者には投与しないこと）
本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
4. 効能又は効果
ミガーラスタットに反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病
5. 効能又は効果に関連する注意
- 5.1 本剤はファブリー病と確定診断された患者に対して使用すること。
- 5.2 本剤の投与開始に先立って、患者のGLA遺伝子変異のミガーラスタットに対する反応性を確認すること。［24 参照］
6. 用法及び用量
通常、成人及び12歳以上の小児にはミガーラスタットとして1回123mgを隔日経口投与する。なお、食事の前後2時間を避けて投与すること。
7. 用法及び用量に関連する注意
- 7.1 本剤の曝露量は食事の影響を受けるため、食事の前後2時間を避けて投与すること。［16.2.1 参照］
- 7.2 投与時刻は原則毎回一定とする。服用予定時刻に服用できなかった場合は、服用予定時刻から12時間以内に服用すること。服用予定時刻から12時間を超えた場合は、次の服用予定日時から服用を再開すること。
- 7.3 酵素補充療法との併用に関する有効性及び安全性は確立されていない。
8. 重要な基本的注意
本剤投与中は、定期的に腎機能、心機能、臨床検査値等を確認する等経過を十分に観察し、本剤投与で効果が認められない場合には治療法の変更を考慮すること。
9. 特定の背景を有する患者に関する注意
9.2 腎機能障害患者
-
9.2.1 重度の腎機能障害患者
重度の腎機能障害のある患者は有効性及び安全性を指標とした臨床試験では除外されている。本剤の血中濃度が上昇するおそれがあることから、重度の腎機能障害のある患者への投与は推奨されない。［16.6.1 参照］,［17.1.1 参照］,［17.1.2 参照］,［18.1 参照］,［18.2 参照］
9.5 妊婦
妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ使用すること。ウサギ胚胎児発生に関する試験において、臨床推奨用量投与時の曝露量の244倍以上に相当するミガーラスタットの投与により、母動物毒性が発現し、着床後胚死亡率の増加、体重減少、流産、骨化遅延、軽微な骨異常の増加等が認められた1) 。
9.6 授乳婦
授乳しないことが望ましい。ラットで乳汁へ移行することが報告されている2) 。
9.7 小児等
本剤の曝露量は体重の影響を受ける可能性があることから、12歳以上の小児には患者の体重に留意した上で投与の適否を判断し、投与にあたっては患者の状態を十分に観察すること。12歳以上16歳未満の患者では、体重45kg未満の患者は臨床試験に組み入れられていない。また、12歳未満の小児等を対象とした臨床試験は実施していない。［16.1.3 参照］,［17.1.3 参照］
9.8 高齢者
患者の状態を観察しながら慎重に投与すること。一般に生理機能が低下していることが多い。
11. 副作用
11.2 その他の副作用
10%以上 |
5%以上10%未満 |
1%以上5%未満 |
頻度不明 |
|
|---|---|---|---|---|
心臓 |
動悸 |
|||
耳および迷路 |
回転性めまい |
|||
胃腸 |
下痢 |
悪心、腹痛、便秘、口内乾燥、便意切迫、消化不良、嘔吐 |
||
一般・全身 |
疲労、疼痛 |
|||
臨床検査 |
血中クレアチンホスホキナーゼ増加、体重増加、血圧上昇 |
|||
筋骨格系および結合組織 |
筋痙縮、筋肉痛、斜頚、四肢痛 |
|||
神経系 |
頭痛 |
錯感覚 |
浮動性めまい、感覚鈍麻 |
|
精神 |
うつ病 |
|||
腎および尿路 |
蛋白尿 |
|||
呼吸器、胸郭および縦隔 |
呼吸困難、鼻出血 |
|||
**皮膚および皮下組織 |
発疹、そう痒症 |
血管性浮腫 |
2. 禁忌（次の患者には投与しないこと）
本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
4. 効能又は効果
ミガーラスタットに反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病
5. 効能又は効果に関連する注意
- 5.1 本剤はファブリー病と確定診断された患者に対して使用すること。
- 5.2 本剤の投与開始に先立って、患者のGLA遺伝子変異のミガーラスタットに対する反応性を確認すること。［24 参照］
6. 用法及び用量
通常、成人及び12歳以上の小児にはミガーラスタットとして1回123mgを隔日経口投与する。なお、食事の前後2時間を避けて投与すること。
7. 用法及び用量に関連する注意
- 7.1 本剤の曝露量は食事の影響を受けるため、食事の前後2時間を避けて投与すること。［16.2.1 参照］
- 7.2 投与時刻は原則毎回一定とする。服用予定時刻に服用できなかった場合は、服用予定時刻から12時間以内に服用すること。服用予定時刻から12時間を超えた場合は、次の服用予定日時から服用を再開すること。
- 7.3 酵素補充療法との併用に関する有効性及び安全性は確立されていない。
8. 重要な基本的注意
本剤投与中は、定期的に腎機能、心機能、臨床検査値等を確認する等経過を十分に観察し、本剤投与で効果が認められない場合には治療法の変更を考慮すること。
9. 特定の背景を有する患者に関する注意
9.2 腎機能障害患者
-
9.2.1 重度の腎機能障害患者
重度の腎機能障害のある患者は有効性及び安全性を指標とした臨床試験では除外されている。本剤の血中濃度が上昇するおそれがあることから、重度の腎機能障害のある患者への投与は推奨されない。［16.6.1 参照］,［17.1.1 参照］,［17.1.2 参照］,［18.1 参照］,［18.2 参照］
9.5 妊婦
妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ使用すること。ウサギ胚胎児発生に関する試験において、臨床推奨用量投与時の曝露量の244倍以上に相当するミガーラスタットの投与により、母動物毒性が発現し、着床後胚死亡率の増加、体重減少、流産、骨化遅延、軽微な骨異常の増加等が認められた1) 。
9.6 授乳婦
授乳しないことが望ましい。ラットで乳汁へ移行することが報告されている2) 。
9.7 小児等
本剤の曝露量は体重の影響を受ける可能性があることから、12歳以上の小児には患者の体重に留意した上で投与の適否を判断し、投与にあたっては患者の状態を十分に観察すること。12歳以上16歳未満の患者では、体重45kg未満の患者は臨床試験に組み入れられていない。また、12歳未満の小児等を対象とした臨床試験は実施していない。［16.1.3 参照］,［17.1.3 参照］
9.8 高齢者
患者の状態を観察しながら慎重に投与すること。一般に生理機能が低下していることが多い。
11. 副作用
11.2 その他の副作用
10%以上 |
5%以上10%未満 |
1%以上5%未満 |
頻度不明 |
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心臓 |
動悸 |
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耳および迷路 |
回転性めまい |
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胃腸 |
下痢 |
悪心、腹痛、便秘、口内乾燥、便意切迫、消化不良、嘔吐 |
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一般・全身 |
疲労、疼痛 |
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臨床検査 |
血中クレアチンホスホキナーゼ増加、体重増加、血圧上昇 |
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筋骨格系および結合組織 |
筋痙縮、筋肉痛、斜頚、四肢痛 |
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神経系 |
頭痛 |
錯感覚 |
浮動性めまい、感覚鈍麻 |
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精神 |
うつ病 |
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腎および尿路 |
蛋白尿 |
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呼吸器、胸郭および縦隔 |
呼吸困難、鼻出血 |
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**皮膚および皮下組織 |
発疹、そう痒症 |
血管性浮腫 |