薬効分類名ポンペ病治療用酵素安定化剤

一般的名称ミグルスタット

オプフォルダカプセル65mg

おぷふぉるだかぷせる65mg

OPFOLDA Capsules 65mg

製造販売元／アミカス・セラピューティクス株式会社

第2版
禁忌腎機能障害患者生殖能を有する者妊婦授乳婦小児等高齢者

その他の副作用

部位
頻度
副作用
脳・神経
5%未満
味覚不全、頭痛、片頭痛、平衡障害、認知障害、振戦
心臓・血管
5%未満
頻脈
肺・呼吸
5%未満
呼吸困難
胃腸・消化器系
5%以上10%未満
下痢
胃腸・消化器系
5%未満
腹部膨満、悪心、腹痛、腹部不快感、便秘、鼓腸、食道痙攣、直腸出血
運動器
5%未満
筋痙縮、筋力低下、筋骨格硬直、筋肉痛
全身・局所・適用部位
5%未満
発熱、顔面痛
目
5%未満
血中尿素増加、リンパ球数減少
その他
5%未満
眼瞼痙攣

詳細情報

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注意以下の情報は参考資料としてご活用下さい

2. 禁忌（次の患者には投与しないこと）

  1. 2.1 本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
  2. 2.2 妊婦又は妊娠している可能性のある女性［9.5 参照］

3. 組成・性状

3.1 組成

オプフォルダカプセル65mg

有効成分 1カプセル中ミグルスタット   65mg
添加剤 内容物：結晶セルロース、部分アルファー化デンプン、スクラロース、ステアリン酸マグネシウム、軽質無水ケイ酸
カプセル：ゼラチン、酸化チタン、黒酸化鉄

3.2 製剤の性状

オプフォルダカプセル65mg

色・剤形 ボディが白色不透明でキャップが灰色不透明の硬カプセル
外形                                        
大きさ 2号カプセル
識別コード AT2221

4. 効能又は効果

遅発型ポンペ病に対するシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）との併用療法

5. 効能又は効果に関連する注意

本剤は2剤併用療法として用いるため、本剤の適用にあたっては、シパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）の電子添文も参照すること。

6. 用法及び用量

シパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）との併用において、通常、成人にはミグルスタットとして体重40kg以上50kg未満の場合は1回195mg、体重50kg以上の場合は1回260mgを隔週経口投与する。なお、食事の前後2時間は投与を避けること。

7. 用法及び用量に関連する注意

  1. 7.1 本剤を投与してから1時間後にシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）の投与を開始すること。
  2. 7.2 本剤の曝露量は食事の影響を受けるため、食事の前後2時間を避けて投与すること。［16.2 参照］
  3. 7.3 本剤の投与後3時間以内にシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）の投与を開始できない場合は、最後に本剤を投与してから24時間以上経過後に改めて本併用療法を開始すること。
  4. 7.4 中等度以上の腎機能障害患者においては、本剤の排泄が遅延し全身曝露量が増加するため、腎機能の程度及び体重に応じて、下表を参考に用量を調整すること。末期腎不全患者（クレアチニンクリアランス（CLcr）15mL/min未満）に対しては本剤の投与は推奨されない。［9.2.1 参照］,［9.2.2 参照］,［18.1 参照］,［18.2 参照］

    体重範囲

    腎機能障害の程度（CLcr：mL/min）

    中等度

    重度

    30以上60未満

    15以上30未満

    50kg以上

    195mg

    195mg

    40kg以上50kg未満

    130mg

    130mg

9. 特定の背景を有する患者に関する注意

9.2 腎機能障害患者

  1. 9.2.1 中等度又は重度（クレアチニンクリアランス15mL/min以上60mL/min未満）の腎機能障害患者

    腎機能の程度及び体重に応じて、本剤の用量を適宜減量すること。本剤の血中濃度が上昇するおそれがある。［7.4 参照］,［18.1 参照］,［18.2 参照］

  2. 9.2.2 末期腎不全患者（クレアチニンクリアランス15mL/min未満）

    投与は推奨されない。本剤の血中濃度が上昇するおそれがあるが、本剤の臨床推奨用量は検討されていない。［7.4 参照］,［18.1 参照］,［18.2 参照］

9.4 生殖能を有する者

妊娠する可能性のある女性には、本剤及びシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）の併用投与中及び最終投与後2週間において避妊する必要性及び適切な避妊法について説明すること。［9.5 参照］

9.5 妊婦

妊婦又は妊娠している可能性のある女性には投与しないこと。動物実験において、ラットに本剤60mg/kg/隔日（臨床曝露量の約30倍に相当）を投与した時に着床前胚損失率の増加が、ウサギにシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）175mg/kg/隔日（臨床曝露量の約111倍に相当）及び本剤25mg/kg/隔日（臨床曝露量の約23倍に相当）を併用投与した時に心血管系奇形が報告されている1) ,2) 。［2.2 参照］,［9.4 参照］

9.6 授乳婦

治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること。ヒトで哺乳中の児における影響は不明であるが、動物実験（ラット）で乳汁中に移行することが報告されている3) 。

9.7 小児等

18歳未満の患者を対象とした臨床試験成績は得られていない。

9.8 高齢者

患者の状態を観察しながら慎重に投与すること。一般に生理機能が低下していることが多い。

11. 副作用

次の副作用があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこと。

11.2 その他の副作用

5%以上10%未満

5%未満

神経系

味覚不全、頭痛、片頭痛、平衡障害、認知障害、振戦

心臓

頻脈

呼吸器

呼吸困難

消化器

下痢

腹部膨満、悪心、腹痛、腹部不快感、便秘、鼓腸、食道痙攣、直腸出血

筋骨格系

筋痙縮、筋力低下、筋骨格硬直、筋肉痛

全身及び局所反応

発熱、顔面痛

臨床検査

血中尿素増加、リンパ球数減少

眼

眼瞼痙攣

2. 禁忌（次の患者には投与しないこと）

  1. 2.1 本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
  2. 2.2 妊婦又は妊娠している可能性のある女性［9.5 参照］

3. 組成・性状

3.1 組成

オプフォルダカプセル65mg

有効成分 1カプセル中ミグルスタット   65mg
添加剤 内容物：結晶セルロース、部分アルファー化デンプン、スクラロース、ステアリン酸マグネシウム、軽質無水ケイ酸
カプセル：ゼラチン、酸化チタン、黒酸化鉄

3.2 製剤の性状

オプフォルダカプセル65mg

色・剤形 ボディが白色不透明でキャップが灰色不透明の硬カプセル
外形                                        
大きさ 2号カプセル
識別コード AT2221

4. 効能又は効果

遅発型ポンペ病に対するシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）との併用療法

5. 効能又は効果に関連する注意

本剤は2剤併用療法として用いるため、本剤の適用にあたっては、シパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）の電子添文も参照すること。

6. 用法及び用量

シパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）との併用において、通常、成人にはミグルスタットとして体重40kg以上50kg未満の場合は1回195mg、体重50kg以上の場合は1回260mgを隔週経口投与する。なお、食事の前後2時間は投与を避けること。

7. 用法及び用量に関連する注意

  1. 7.1 本剤を投与してから1時間後にシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）の投与を開始すること。
  2. 7.2 本剤の曝露量は食事の影響を受けるため、食事の前後2時間を避けて投与すること。［16.2 参照］
  3. 7.3 本剤の投与後3時間以内にシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）の投与を開始できない場合は、最後に本剤を投与してから24時間以上経過後に改めて本併用療法を開始すること。
  4. 7.4 中等度以上の腎機能障害患者においては、本剤の排泄が遅延し全身曝露量が増加するため、腎機能の程度及び体重に応じて、下表を参考に用量を調整すること。末期腎不全患者（クレアチニンクリアランス（CLcr）15mL/min未満）に対しては本剤の投与は推奨されない。［9.2.1 参照］,［9.2.2 参照］,［18.1 参照］,［18.2 参照］

    体重範囲

    腎機能障害の程度（CLcr：mL/min）

    中等度

    重度

    30以上60未満

    15以上30未満

    50kg以上

    195mg

    195mg

    40kg以上50kg未満

    130mg

    130mg

9. 特定の背景を有する患者に関する注意

9.2 腎機能障害患者

  1. 9.2.1 中等度又は重度（クレアチニンクリアランス15mL/min以上60mL/min未満）の腎機能障害患者

    腎機能の程度及び体重に応じて、本剤の用量を適宜減量すること。本剤の血中濃度が上昇するおそれがある。［7.4 参照］,［18.1 参照］,［18.2 参照］

  2. 9.2.2 末期腎不全患者（クレアチニンクリアランス15mL/min未満）

    投与は推奨されない。本剤の血中濃度が上昇するおそれがあるが、本剤の臨床推奨用量は検討されていない。［7.4 参照］,［18.1 参照］,［18.2 参照］

9.4 生殖能を有する者

妊娠する可能性のある女性には、本剤及びシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）の併用投与中及び最終投与後2週間において避妊する必要性及び適切な避妊法について説明すること。［9.5 参照］

9.5 妊婦

妊婦又は妊娠している可能性のある女性には投与しないこと。動物実験において、ラットに本剤60mg/kg/隔日（臨床曝露量の約30倍に相当）を投与した時に着床前胚損失率の増加が、ウサギにシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）175mg/kg/隔日（臨床曝露量の約111倍に相当）及び本剤25mg/kg/隔日（臨床曝露量の約23倍に相当）を併用投与した時に心血管系奇形が報告されている1) ,2) 。［2.2 参照］,［9.4 参照］

9.6 授乳婦

治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること。ヒトで哺乳中の児における影響は不明であるが、動物実験（ラット）で乳汁中に移行することが報告されている3) 。

9.7 小児等

18歳未満の患者を対象とした臨床試験成績は得られていない。

9.8 高齢者

患者の状態を観察しながら慎重に投与すること。一般に生理機能が低下していることが多い。

11. 副作用

次の副作用があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこと。

11.2 その他の副作用

5%以上10%未満

5%未満

神経系

味覚不全、頭痛、片頭痛、平衡障害、認知障害、振戦

心臓

頻脈

呼吸器

呼吸困難

消化器

下痢

腹部膨満、悪心、腹痛、腹部不快感、便秘、鼓腸、食道痙攣、直腸出血

筋骨格系

筋痙縮、筋力低下、筋骨格硬直、筋肉痛

全身及び局所反応

発熱、顔面痛

臨床検査

血中尿素増加、リンパ球数減少

眼

眼瞼痙攣

その他詳細情報

日本標準商品分類番号
873999
ブランドコード
3999030M2028
承認番号
30700AMX00096000
販売開始年月
2025-08
貯法
室温保存
有効期間
4カプセル（ボトル）　30箇月
規制区分
12

重要な注意事項

  • この情報は医療専門家による診断や治療の代替にはなりません。副作用に関する懸念がある場合は、必ず医師または薬剤師に相談してください。
  • 副作用の発生頻度や重篤度は個人差があります。ここで提供される情報は一般的なものであり、すべての患者さんに当てはまるわけではありません。
  • 薬剤の使用に関しては、必ず医療専門家の指示に従い、自己判断での変更や中止を避けてください。
  • この情報は最新のものであるよう努めていますが、最新とは限りません。常に医療専門家に確認してください。
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