薬効分類名デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤

一般的名称ビルトラルセン静注

ビルテプソ点滴静注250mg

Viltepso Injection

製造販売元／日本新薬株式会社

第4版
禁忌腎機能障害患者妊婦授乳婦小児等

その他の副作用

部位
頻度
副作用
心臓・血管
5%以上
BNP増加、駆出率減少
胃腸・消化器系
5%未満
腹痛、下痢
皮膚
5%以上
蕁麻疹
皮膚
5%未満
湿疹、発疹、毛髪変色
腎・尿路
5%以上
NAG増加
腎・尿路
5%未満
β2ミクログロブリン増加
その他
5%以上
発熱、インターロイキン濃度増加
その他
5%未満
注射部位紅斑、注射部位漏出

詳細情報

正確な情報は PMDA で必ず確認して下さい

注意以下の情報は参考資料としてご活用下さい

2. 禁忌（次の患者には投与しないこと）

本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者

3. 組成・性状

3.1 組成

ビルテプソ点滴静注250mg

（1バイアル中）
有効成分 ビルトラルセン   250mg
添加剤 塩化ナトリウム   45mg
pH調整剤（塩酸、水酸化ナトリウム）  
内容量   5mL

3.2 製剤の性状

ビルテプソ点滴静注250mg

剤形 水性注射液
色調 無色澄明の液
pH 7.0～7.5
浸透圧比 約1.0

4. 効能又は効果

エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー

5. 効能又は効果に関連する注意

  1. 5.1 遺伝子検査により、エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失（エクソン43-52、45-52、47-52、48-52、49-52、50-52、52欠失等）が確認されている患者に投与すること。また、臨床試験に組み入れられた患者のジストロフィン遺伝子の変異型について、「17.臨床成績」の項の内容を熟知し、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行うこと。［17.1.1 参照］,［17.1.2 参照］
  2. 5.2 永続的な人工呼吸が導入された患者及び歩行不能後期の患者における有効性及び安全性は確立していない。これらの患者に投与する場合には、残存している運動機能等を考慮し、投与の可否を判断すること。投与を行った場合は患者の状態を慎重に観察し、定期的に有効性を評価し投与継続の可否を判断すること。効果が認められない場合には投与を中止すること。［17.1.1 参照］,［17.1.2 参照］
  3. 5.3 正常なX染色体を有する女性ジストロフィン異常症患者に本剤を投与した場合、正常なジストロフィン発現を低下させるおそれがあるため、このような患者には投与しないこと。
  4. 5.4 女性を対象とした臨床試験は実施していない。

6. 用法及び用量

通常、ビルトラルセンとして80mg/kgを週1回、1時間かけて静脈内投与する。

8. 重要な基本的注意

  1. 8.1 **本剤の投与は、本剤に関する十分な知識及びデュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断及び治療に十分な知識・経験を持つ医師のもとで行うこと。在宅投与を行う場合には、これらの医師との連携のもとで行うこと。
  2. 8.2 本剤投与によりβ2ミクログロブリン増加及びNAG増加が認められ、非臨床試験においても腎臓への影響が認められているため、本剤投与中は定期的に腎機能検査を行うこと。［9.2 参照］,［15.2.1 参照］
  3. 8.3 rasH2マウスにおいて尿管の移行上皮癌が報告されているため、投与開始に先立ち、患者又はその家族に尿管における腫瘍発生のリスクを十分に説明するとともに、本剤投与中は定期的に尿沈渣、尿細胞診、腎尿路系の超音波検査を実施し、臨床的に問題となる異常が認められた場合には、投与を中止すること。また、痛みや閉塞など、尿路に何らかの自覚症状が認められた場合には、直ちに医師の診察を受けるよう患者又はその家族に指導すること。これらの症状が認められた場合には、泌尿器科医と連携して適切な対応を行うこと。［15.2.2 参照］

9. 特定の背景を有する患者に関する注意

9.2 腎機能障害患者

本剤の排泄が遅延するおそれがある。［8.2 参照］

9.5 妊婦

妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ投与すること。胚・胎児発生に関する試験は実施していない。

9.6 授乳婦

治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること。動物における乳汁移行試験は実施していない。

9.7 小児等

低出生体重児、新生児、乳児又は4歳未満の幼児を対象とした臨床試験は実施していない。

11. 副作用

次の副作用があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこと。

11.2 その他の副作用

5%以上

5%未満

循環器

BNP増加、駆出率減少

消化器

腹痛、下痢

皮膚

蕁麻疹

湿疹、発疹、毛髪変色

腎臓

NAG増加

β2ミクログロブリン増加

その他

発熱、インターロイキン濃度増加

注射部位紅斑、注射部位漏出

12. 臨床検査結果に及ぼす影響

ピロガロールレッド法による尿蛋白検査で偽陽性を示すため、投与前か投与後24時間以降に測定すること（尿中に排泄される本剤との交差反応による）。

14. 適用上の注意

14.1 薬剤調製時の注意

  1. 14.1.1 本剤の混和には生理食塩液を用い、100mLになるように調製を行うこと。ただし、希釈前の本剤の投与液量が100mLを超える場合には、生理食塩液を混和する必要はない。
  2. 14.1.2 本剤のバイアルは1回使い切りである。残液をその後の投与に使用しないこと。
  3. 14.1.3 取扱い時にはゴム手袋、防護メガネ等の着用が望ましい。眼や皮膚に薬液が付着した場合は直ちに多量の水で十分に洗浄し、医師の診断を受けるなど適切な処置を行うこと。

14.2 薬剤投与時の注意

本剤は、独立したラインにより投与するものとし、生理食塩液以外の輸液や他の注射液等と同一ラインで投与しないこと。

15. その他の注意

15.2 非臨床試験に基づく情報

  1. 15.2.1 マウス及びサルを用いた非臨床安全性試験において、高用量の本剤を投与した際に尿素窒素やクレアチニンの血清中濃度増加等の腎機能パラメータを含む腎臓への影響が認められている1) 。［8.2 参照］
  2. 15.2.2 rasH2マウスを用いた26週間反復静脈内投与がん原性試験（50、150及び500mg/kg/週）において、50及び150mg/kg/週投与群のそれぞれ1及び2例で剖検により尿管に腫瘤又は肥大が認められ、病理組織学的検査において尿管に移行上皮癌が認められた2) 。［8.3 参照］

2. 禁忌（次の患者には投与しないこと）

本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者

3. 組成・性状

3.1 組成

ビルテプソ点滴静注250mg

（1バイアル中）
有効成分 ビルトラルセン   250mg
添加剤 塩化ナトリウム   45mg
pH調整剤（塩酸、水酸化ナトリウム）  
内容量   5mL

3.2 製剤の性状

ビルテプソ点滴静注250mg

剤形 水性注射液
色調 無色澄明の液
pH 7.0～7.5
浸透圧比 約1.0

4. 効能又は効果

エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー

5. 効能又は効果に関連する注意

  1. 5.1 遺伝子検査により、エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失（エクソン43-52、45-52、47-52、48-52、49-52、50-52、52欠失等）が確認されている患者に投与すること。また、臨床試験に組み入れられた患者のジストロフィン遺伝子の変異型について、「17.臨床成績」の項の内容を熟知し、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行うこと。［17.1.1 参照］,［17.1.2 参照］
  2. 5.2 永続的な人工呼吸が導入された患者及び歩行不能後期の患者における有効性及び安全性は確立していない。これらの患者に投与する場合には、残存している運動機能等を考慮し、投与の可否を判断すること。投与を行った場合は患者の状態を慎重に観察し、定期的に有効性を評価し投与継続の可否を判断すること。効果が認められない場合には投与を中止すること。［17.1.1 参照］,［17.1.2 参照］
  3. 5.3 正常なX染色体を有する女性ジストロフィン異常症患者に本剤を投与した場合、正常なジストロフィン発現を低下させるおそれがあるため、このような患者には投与しないこと。
  4. 5.4 女性を対象とした臨床試験は実施していない。

6. 用法及び用量

通常、ビルトラルセンとして80mg/kgを週1回、1時間かけて静脈内投与する。

8. 重要な基本的注意

  1. 8.1 **本剤の投与は、本剤に関する十分な知識及びデュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断及び治療に十分な知識・経験を持つ医師のもとで行うこと。在宅投与を行う場合には、これらの医師との連携のもとで行うこと。
  2. 8.2 本剤投与によりβ2ミクログロブリン増加及びNAG増加が認められ、非臨床試験においても腎臓への影響が認められているため、本剤投与中は定期的に腎機能検査を行うこと。［9.2 参照］,［15.2.1 参照］
  3. 8.3 rasH2マウスにおいて尿管の移行上皮癌が報告されているため、投与開始に先立ち、患者又はその家族に尿管における腫瘍発生のリスクを十分に説明するとともに、本剤投与中は定期的に尿沈渣、尿細胞診、腎尿路系の超音波検査を実施し、臨床的に問題となる異常が認められた場合には、投与を中止すること。また、痛みや閉塞など、尿路に何らかの自覚症状が認められた場合には、直ちに医師の診察を受けるよう患者又はその家族に指導すること。これらの症状が認められた場合には、泌尿器科医と連携して適切な対応を行うこと。［15.2.2 参照］

9. 特定の背景を有する患者に関する注意

9.2 腎機能障害患者

本剤の排泄が遅延するおそれがある。［8.2 参照］

9.5 妊婦

妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ投与すること。胚・胎児発生に関する試験は実施していない。

9.6 授乳婦

治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること。動物における乳汁移行試験は実施していない。

9.7 小児等

低出生体重児、新生児、乳児又は4歳未満の幼児を対象とした臨床試験は実施していない。

11. 副作用

次の副作用があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこと。

11.2 その他の副作用

5%以上

5%未満

循環器

BNP増加、駆出率減少

消化器

腹痛、下痢

皮膚

蕁麻疹

湿疹、発疹、毛髪変色

腎臓

NAG増加

β2ミクログロブリン増加

その他

発熱、インターロイキン濃度増加

注射部位紅斑、注射部位漏出

12. 臨床検査結果に及ぼす影響

ピロガロールレッド法による尿蛋白検査で偽陽性を示すため、投与前か投与後24時間以降に測定すること（尿中に排泄される本剤との交差反応による）。

14. 適用上の注意

14.1 薬剤調製時の注意

  1. 14.1.1 本剤の混和には生理食塩液を用い、100mLになるように調製を行うこと。ただし、希釈前の本剤の投与液量が100mLを超える場合には、生理食塩液を混和する必要はない。
  2. 14.1.2 本剤のバイアルは1回使い切りである。残液をその後の投与に使用しないこと。
  3. 14.1.3 取扱い時にはゴム手袋、防護メガネ等の着用が望ましい。眼や皮膚に薬液が付着した場合は直ちに多量の水で十分に洗浄し、医師の診断を受けるなど適切な処置を行うこと。

14.2 薬剤投与時の注意

本剤は、独立したラインにより投与するものとし、生理食塩液以外の輸液や他の注射液等と同一ラインで投与しないこと。

15. その他の注意

15.2 非臨床試験に基づく情報

  1. 15.2.1 マウス及びサルを用いた非臨床安全性試験において、高用量の本剤を投与した際に尿素窒素やクレアチニンの血清中濃度増加等の腎機能パラメータを含む腎臓への影響が認められている1) 。［8.2 参照］
  2. 15.2.2 rasH2マウスを用いた26週間反復静脈内投与がん原性試験（50、150及び500mg/kg/週）において、50及び150mg/kg/週投与群のそれぞれ1及び2例で剖検により尿管に腫瘤又は肥大が認められ、病理組織学的検査において尿管に移行上皮癌が認められた2) 。［8.3 参照］

その他詳細情報

日本標準商品分類番号
87190
ブランドコード
1900400A1025
承認番号
30200AMX00428000
販売開始年月
2020-05
貯法
2～8℃で保存
有効期間
3年
規制区分
12

重要な注意事項

  • この情報は医療専門家による診断や治療の代替にはなりません。副作用に関する懸念がある場合は、必ず医師または薬剤師に相談してください。
  • 副作用の発生頻度や重篤度は個人差があります。ここで提供される情報は一般的なものであり、すべての患者さんに当てはまるわけではありません。
  • 薬剤の使用に関しては、必ず医療専門家の指示に従い、自己判断での変更や中止を避けてください。
  • この情報は最新のものであるよう努めていますが、最新とは限りません。常に医療専門家に確認してください。
  • 副作用に関する情報は、信頼できる医療情報源に基づいて提供されていますが、完全性や正確性を保証するものではありません。
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